Genska terapija: kaj je, kako se izvaja in kaj je mogoče zdraviti

Vsebina

• Kako se to naredi
• CRISPR tehnika
• Tehnika avtomobilskih T-celic
• Bolezni, ki jih lahko zdravi genska terapija
• Genska terapija proti raku

Genska terapija, znana tudi kot genska terapija ali urejanje genov, je inovativno zdravljenje, ki vsebuje sklop tehnik, ki so lahko koristne pri zdravljenju in preprečevanju kompleksnih bolezni, kot so genske bolezni in rak, s spreminjanjem določenih genov.

Gene lahko opredelimo kot temeljno enoto dednosti in so sestavljeni iz določenega zaporedja nukleinskih kislin, to je DNA in RNA, in ki vsebujejo informacije, povezane z značilnostmi in zdravjem osebe. Tako je tovrstno zdravljenje sestavljeno iz povzročanja sprememb v DNK celic, ki jih prizadene bolezen, in aktiviranja obrambe telesa, da prepozna poškodovano tkivo in pospeši njegovo izločanje.

Bolezni, ki jih je mogoče zdraviti na ta način, so tiste, ki vključujejo nekatere spremembe DNK, kot so rak, avtoimunske bolezni, diabetes, cistična fibroza, med drugimi degenerativnimi ali genetskimi boleznimi, vendar so v mnogih primerih še vedno v fazi razvoja preskusi.

Kako se to naredi

Genska terapija je sestavljena iz uporabe genov namesto zdravil za zdravljenje bolezni. To se naredi s spreminjanjem genskega materiala tkiva, ki ga bolezen ogrozi, z drugim, ki je normalen. Trenutno se genska terapija izvaja z dvema molekularnima tehnikama, tehniko CRISPR in tehniko Car T-Cell:

CRISPR tehnika

Tehnika CRISPR je sestavljena iz spreminjanja določenih regij DNA, ki bi lahko bile povezane z boleznimi. Tako ta tehnika omogoča natančno, hitro in cenejše spreminjanje genov na določenih lokacijah. Na splošno je tehniko mogoče izvesti v nekaj korakih:

• Identificirani so specifični geni, ki jih lahko imenujemo tudi ciljni geni ali zaporedja;
• Po identifikaciji znanstveniki ustvarijo zaporedje "vodilne RNA", ki dopolnjuje ciljno regijo;
• Ta RNA je nameščena v celici skupaj z beljakovino Cas 9, ki deluje tako, da razreže ciljno zaporedje DNA;
• Nato se v prejšnje zaporedje vstavi novo zaporedje DNA.

Večina genetskih sprememb vključuje gene, ki se nahajajo v somatskih celicah, torej celicah, ki vsebujejo genski material, ki se ne prenaša iz generacije v generacijo, kar omejuje spremembo samo na to osebo. Pojavile pa so se raziskave in eksperimenti, v katerih se tehnika CRISPR izvaja na zarodnih celicah, torej na jajčni celici ali spermi, kar je ustvarilo vrsto vprašanj o uporabi tehnike in njeni varnosti pri razvoju osebe. .

Dolgoročne posledice tehnike in urejanja genov še niso znane. Znanstveniki verjamejo, da lahko z manipulacijo človeških genov človek postane bolj dovzeten za pojav spontanih mutacij, kar lahko privede do prekomerne aktivacije imunskega sistema ali pojava resnejših bolezni.

Poleg razprave o urejanju genov, ki naj bi se vrtele okoli možnosti spontanih mutacij in prenosljivosti spremembe za prihodnje generacije, se pogosto razpravlja tudi o etičnem vprašanju postopka, saj se lahko s to tehniko spremeni tudi otrokova značilnosti, kot so barva oči, višina, barva las itd.

Tehnika avtomobilskih T-celic

Tehnika Car T-Cell se že uporablja v ZDA, Evropi, na Kitajskem in na Japonskem, v zadnjem času pa jo uporabljajo tudi v Braziliji za zdravljenje limfoma. Ta tehnika je sestavljena iz spreminjanja imunskega sistema, tako da se tumorske celice zlahka prepoznajo in izločijo iz telesa.

Za to odstranijo obrambne T-celice osebe in z njihovim genskim materialom manipulirajo tako, da celicam dodajo gen CAR, ki je znan kot himerni antigenski receptor. Po dodajanju gena se število celic poveča in od trenutka, ko se preveri ustrezno število celic in prisotnost bolj prilagojenih struktur za prepoznavanje tumorja, pride do poslabšanja imunskega sistema osebe in nato do injekcije obrambnih celic, modificiranih z genom CAR.

Tako pride do aktivacije imunskega sistema, ki začne lažje prepoznavati tumorske celice in je sposoben učinkoviteje odpraviti te celice.

Bolezni, ki jih lahko zdravi genska terapija

Genska terapija se obeta za zdravljenje katere koli genske bolezni, vendar je le pri nekaterih mogoče že opraviti ali pa je v fazi testiranja. Genetsko urejanje so preučevali z namenom zdravljenja genetskih bolezni, kot so cistična fibroza, prirojena slepota, hemofilija in anemija srpastih celic, vendar je veljalo tudi za tehniko, ki lahko spodbuja preprečevanje resnejših in kompleksnejših bolezni , kot so na primer rak, bolezni srca in okužba s HIV.

Kljub temu, da so bolj preučeni za zdravljenje in preprečevanje bolezni, lahko urejanje genov uporabimo tudi v rastlinah, tako da postanejo bolj tolerantne do podnebnih sprememb in bolj odporne na parazite in pesticide ter v živilih s ciljem, da postanejo bolj hranljive .

Genska terapija proti raku

Genska terapija za zdravljenje raka se že izvaja v nekaterih državah in je zlasti indicirana za posebne primere levkemij, limfomov, melanomov ali sarkomov. Ta vrsta terapije je sestavljena predvsem iz aktiviranja obrambnih celic telesa, da prepoznajo tumorske celice in jih izločijo, kar se opravi z vbrizgavanjem gensko spremenjenih tkiv ali virusov v pacientovo telo.

Menijo, da bo genska terapija v prihodnosti učinkovitejša in bo nadomestila sedanje zdravljenje raka, vendar je, ker je še vedno drago in zahteva napredno tehnologijo, priporočljivo v primerih, ki se na zdravljenje s kemoterapijo in radioterapijo ne odzovejo. in kirurgija.