Zdravila in zdravljenje primarno napredujoče MS

Vsebina

• Zdravila za PPMS
• Okrelizumab (Ocrevus)
• Zdravljenje z matičnimi celicami
• Kliničnih preskušanj
• Lipoična kislina
• Visoki odmerki biotina
• Masitinib (AB1010)
• Ibudilast
• Naravne in komplementarne terapije
• Delovna terapija
• Fizioterapija
• Govorno-jezikovna patologija (SLP)
• Vadba
• Komplementarne in alternativne terapije (CAM)
• Zdravljenje simptomov PPMS
• Zdravila
• Spremembe življenjskega sloga
• Rehabilitacija
• Odvoz

Primarna progresivna multipla skleroza (PPMS) je ena od štirih vrst multiple skleroze (MS).

Po podatkih Nacionalnega društva za multiplo sklerozo približno 15 odstotkov ljudi z MS prejema diagnozo PPMS.

Za razliko od drugih vrst MS, PPMS od samega začetka napreduje brez akutnih ponovitev ali remisij. Čeprav bolezen običajno napreduje počasi in lahko diagnosticiranje traja leta, običajno vodi do težav s hojo.

Vzrok za MS ni znan. Vendar pa lahko številna zdravljenja pomagajo preprečiti napredovanje simptomov PPMS.

Zdravila za PPMS

Večina obstoječih zdravil za MS je namenjena nadzoru vnetja in zmanjšanju števila ponovitev bolezni.

Vendar PPMS povzroči znatno manj vnetja kot recidivno-remitentna multipla skleroza (RRMS), najpogostejša vrsta MS.

Poleg tega, čeprav lahko občasno pride do majhnih izboljšav, PPMS nima remisije.

Ker je pri vsakem posamezniku, ki ga ima, nemogoče napovedati potek napredovanja PPMS, raziskovalci težko ocenijo učinkovitost zdravila na potek bolezni. Od leta 2017 pa je eno zdravilo PPMS prejelo odobritev uprave za prehrano in zdravila (FDA).

Okrelizumab (Ocrevus)

Ocrelizumab (Ocrevus) je odobrila FDA za zdravljenje PPMS in RRMS.

Gre za monoklonsko protitelo, ki uničuje določene B celice imunskega sistema. Raziskave kažejo, da so celice B delno odgovorne za poškodbe možganov in hrbtenjače pri ljudeh z MS. To škodo omogoča imunski sistem sam.

Ocrelizumab se daje z intravensko infuzijo. Prvi dve infuziji se dajeta v razmaku 2 tedna. Kasneje se infuzije uporabljajo vsakih 6 mesecev.

Zdravljenje z matičnimi celicami

Cilj uporabe izvornih celic za zdravljenje PPMS je spodbujanje imunskega sistema za obnovo poškodb in zmanjšanje vnetja v centralnem živčnem sistemu (CNS).

Za postopek, znan kot presaditev hematopoetskih matičnih celic (HSCT), se matične celice zberejo iz človekovega lastnega tkiva, kot je kostni mozeg ali kri, in nato znova uvedejo po zatiranju imunskega sistema. To se izvaja v bolnišnici in je trenutno odobreno s strani FDA.

Vendar je HSCT glavni postopek z resnimi neželenimi učinki. Potrebno je več raziskav in rezultatov kliničnih preskušanj, preden postane široko uporabljeno zdravljenje PPMS.

Kliničnih preskušanj

Trenutno poteka več kliničnih preskušanj pri ljudeh s PPMS. Klinična preskušanja opravijo več faz, preden dobijo odobritev FDA.

Faza I se osredotoča na to, kako varna je droga, in vključuje majhno skupino udeležencev.

Med fazo II želijo raziskovalci ugotoviti, kako učinkovito je zdravilo za določena stanja, kot je MS.

Faza III običajno vključuje večjo skupino udeležencev.

Raziskovalci preučujejo tudi druge populacije, odmerke in kombinacije zdravil, da bi ugotovili, kako varno in učinkovito je zdravilo.

Lipoična kislina

Dvoletna študija faze II trenutno ocenjuje oralni antioksidant lipoično kislino. Raziskovalci preučujejo, ali lahko ohranja gibljivost in zaščiti možgane bolj kot neaktivni placebo pri progresivnih oblikah MS.

Ta študija temelji na prejšnji študiji faze II, v kateri je sodelovalo 51 ljudi s sekundarno progresivno MS (SPMS). Raziskovalci so ugotovili, da je lipoična kislina lahko zmanjšala stopnjo izgube možganskega tkiva v primerjavi s placebom.

Visoki odmerki biotina

Biotin je sestavni del kompleksa vitamina B in je vključen v rast celic ter presnovo maščob in aminokislin.

Opazovalna študija zaposluje ljudi s PPMS, ki dnevno jemljejo velik odmerek biotina (300 miligramov). Raziskovalci želijo preveriti, ali je učinkovito in varno pri upočasnjevanju napredovanja invalidnosti pri ljudeh s PPMS. V opazovalnih študijah raziskovalci spremljajo udeležence, ne da bi posegli v postopek.

Druga študija III. Faze ocenjuje visokoodmerno formulacijo biotina, imenovano MD1003, da bi ugotovila, ali je učinkovitejša od placeba. Raziskovalci želijo vedeti, ali lahko upočasni invalidnost ljudi s progresivno MS, zlasti tistih z okvaro hoje.

Majhno odprto preskušanje je preučevalo učinke velikih odmerkov biotina pri ljudeh s PPMS ali SPMS. Odmerki so se gibali od 100 do 300 miligramov na dan 2 do 36 mesecev.

Udeleženci tega preskušanja so pokazali izboljšanje okvare vida zaradi poškodbe vidnega živca in drugih simptomov MS, kot sta motorična funkcija in utrujenost.

Druga študija pa je pokazala, da so visoki odmerki biotina pri udeležencih s PPMS skoraj potrojili stopnjo ponovitve.

Prav tako je opozoril, da lahko visoki odmerki biotina pri ljudeh z določenimi stanji, vključno z MS, privedejo do netočnih laboratorijskih rezultatov.

Masitinib (AB1010)

Masitinib je peroralno imunomodulatorno zdravilo, ki je bilo razvito kot možno zdravljenje PPMS.

Zdravljenje je že pokazalo obljubo v preskušanju faze II. Trenutno se preiskuje v študiji III. Faze pri ljudeh s PPMS ali SPMS brez ponovitve bolezni.

Ibudilast

Ibudilast zavira encim, imenovan fosfodiesteraza. Uporablja se kot zdravilo za astmo, predvsem v Aziji, prav tako pa dokazano spodbuja popravilo mielina in pomaga zaščititi živčne celice pred poškodbami.

FDA je Ibudilastu podelila oznako za hitri postopek. To bi lahko pospešilo njen prihodnji razvoj kot možno zdravljenje progresivnih MS.

Rezultati preskušanja faze II pri 255 bolnikih s progresivno MS so bili objavljeni v The New England Journal of Medicine.

V študiji je bil ibudilast povezan s počasnejšim napredovanjem možganske atrofije kot s placebom. Vendar pa je privedlo tudi do višjih stopenj neželenih učinkov prebavnega sistema, glavobola in depresije.

Naravne in komplementarne terapije

Številna druga zdravila poleg zdravil lahko pomagajo optimizirati delovanje in kakovost življenja kljub posledicam bolezni.

Delovna terapija

Delovna terapija ljudi uči praktičnih veščin, ki jih potrebujejo, da skrbijo zase tako doma kot v službi.

Delovni terapevti ljudem pokažejo, kako naj ohranijo svojo energijo, saj PPMS običajno povzroča izjemno utrujenost. Ljudem pomagajo tudi pri prilagajanju njihovih vsakodnevnih dejavnosti in opravkov.

Terapevti lahko predlagajo načine za izboljšanje ali obnovo domov in delovnih mest, da bodo bolj dostopni invalidom. Pomagajo lahko tudi pri zdravljenju spomina in kognitivnih težav.

Fizioterapija

Fizični terapevti si prizadevajo ustvariti posebne vadbene rutine, ki ljudem pomagajo povečati obseg gibanja, ohraniti gibljivost in zmanjšati spastičnost in tresenje.

Fizični terapevti lahko priporočijo opremo, ki bo ljudem s PPMS pomagala, da se bolje znajdejo, na primer:

• invalidski vozički
• sprehajalci
• palice
• skuterji

Govorno-jezikovna patologija (SLP)

Nekateri ljudje s sistemom PPMS imajo težave z jezikom, govorom ali požiranjem. Patologi lahko ljudi naučijo, kako:

• pripravite hrano, ki jo je enostavno pogoltniti
• jejte varno
• pravilno uporabite epruvete za hranjenje

Za lažjo komunikacijo lahko priporočijo tudi uporabne telefonske pripomočke in ojačevalnike govora.

Vadba

Vadbene rutine vam lahko pomagajo zmanjšati spastičnost in ohraniti obseg gibanja. Lahko preizkusite jogo, plavanje, raztezanje in druge sprejemljive oblike vadbe.

Seveda je vedno dobro, da se o kakršni koli novi vadbeni rutini pogovorite s svojim zdravnikom.

Komplementarne in alternativne terapije (CAM)

CAM terapije veljajo za nekonvencionalne načine zdravljenja. Veliko ljudi vključuje nekatere vrste CAM terapije kot del upravljanja z MS.

Obstaja zelo malo raziskav, ki bi ocenjevale varnost in učinkovitost CAM v državah članicah. Toda takšne terapije so namenjene preprečevanju, da bi bolezen poškodovala vaš živčni sistem in ohranjanju zdravja, tako da vaše telo ne bo občutilo toliko učinkov bolezni.

Po eni študiji najperspektivnejše terapije CAM za MS vključujejo:

• dieta z malo maščob
• dodatki maščobnih kislin omega-3
• dodatki lipoične kisline
• dodatki vitamina D.

Pred dodajanjem CAM v načrt zdravljenja se posvetujte s svojim zdravnikom in se prepričajte, da še naprej upoštevate predpisana zdravljenja.

Zdravljenje simptomov PPMS

Pogosti simptomi MS, ki jih lahko doživite, vključujejo:

• utrujenost
• odrevenelost
• šibkost
• omotica
• kognitivne motnje
• spastičnost
• bolečina
• neravnovesje
• težave z uriniranjem
• spremembe razpoloženja

Velik del vašega celotnega načrta zdravljenja bo upravljanje simptomov. Za to boste morda potrebovali različna zdravila, spremembe življenjskega sloga in dopolnilna zdravljenja.

Zdravila

Glede na vaše simptome lahko zdravnik predpiše:

• mišični relaksanti
• antidepresivi
• zdravila za disfunkcijo mehurja
• zdravila za zmanjšanje utrujenosti, kot je modafinil (Provigil)
• zdravila proti bolečinam
• spalni pripomočki za pomoč pri nespečnosti
• zdravila za zdravljenje erektilne disfunkcije (ED)

Spremembe življenjskega sloga

Te spremembe življenjskega sloga bi lahko vaše simptome naredile bolj obvladljive:

• Jejte zdravo prehrano, bogato z vitamini, minerali in antioksidanti.
• Izvajajte vaje za krepitev moči, da zgradite mišice in okrepite energijo.
• Poskusite z nežnimi programi vadbe in raztezanja, kot sta tai chi in joga, da si pomagate pri ravnovesju, prilagodljivosti in koordinaciji.
• Vzdržujte pravilno rutino spanja.
• Stres obvladujte z masažo, meditacijo ali akupunkturo.
• Uporabite pripomočke za izboljšanje kakovosti življenja.

Rehabilitacija

Cilj rehabilitacije je izboljšati in ohraniti delovanje ter zmanjšati utrujenost. To lahko vključuje:

• fizioterapija
• Delovna terapija
• kognitivna rehabilitacija
• govorno-jezikovna patologija
• poklicna rehabilitacija

Prosite svojega zdravnika za napotitev k strokovnjakom s teh področij.

Odvoz

PPMS ni pogosta vrsta MS, vendar več raziskovalcev še vedno raziskuje načine za zdravljenje bolezni.

Odobritev okrelizumaba iz leta 2017 je pomenila velik korak naprej, ker je odobren za indikacijo PPMS. Druga nova zdravljenja, kot so protivnetna zdravila in biotin, so doslej v PPMS dosegla mešane rezultate.

Ibudilast so preučevali tudi glede njegovih učinkov na PPMS in SPMS. Najnovejši rezultati preskušanja faze II kažejo, da povzroča nekatere neželene učinke, vključno z depresijo. Vendar je bila povezana tudi z nižjo stopnjo atrofije možganov.

Posvetujte se s svojim zdravnikom, če želite najnovejše informacije o najboljših načinih upravljanja s sistemom za upravljanje zasebnosti.